Haruskah kita mengekstrapolasi kelangsungan hidup menggunakan model ‘penyembuhan’? – Healthcare Economist
Uji klinis berlangsung singkat, tetapi manfaat banyak obat bertahan berbulan-bulan atau bahkan bertahun-tahun setelah uji klinis tersebut. Untuk mengukur biaya dan manfaat penuh dari suatu pengobatan dari waktu ke waktu (misalnya seperti yang digunakan untuk tujuan HTA), seseorang harus mengekstrapolasi manfaat klinis ini. Umumnya, ekstrapolasi ini dilakukan dengan menggunakan fungsi parametrik (seperti yang direkomendasikan oleh dokumen dukungan teknis Unit Pendukung Keputusan (DSU) NICE tentang analisis kelangsungan hidup (TSD 14). Salah satu tantangannya adalah bahwa fungsi parametrik yang digunakan untuk mengekstrapolasi kelangsungan hidup biasanya tidak terlalu fleksibel. Seperti yang ditulis Latimer dan Rutherford (2024) tentang keterbatasan ini:
khususnya, model eksponensial, Weibull, Gompertz dan Gamma tidak dapat mengatasi titik balik apa pun dalam fungsi bahaya seiring waktu (yaitu, tingkat terjadinya peristiwa yang diinginkan seiring waktu), dan model log-logistik, log normal dan Gamma Umum hanya dapat mengatasi satu titik balik.
Dengan terapi baru (misalnya, CAR T, imuno-onkologi) yang menawarkan peningkatan kelangsungan hidup jangka panjang dan tahan lama, pendekatan parametrik standar ini mungkin tidak cukup menangkap kemungkinan profil kelangsungan hidup. Bahkan jika tidak ada pengobatan yang sepenuhnya kuratif, mungkin ada alasan mengapa model penyembuhan berguna. Secara khusus,
Peserta dengan prognosis terburuk kemungkinan besar akan meninggal terlebih dahulu, sehingga mengubah campuran prognosis dari mereka yang masih dalam tahap tindak lanjut. Hal ini dapat mengakibatkan titik balik dalam fungsi risiko, dengan risiko kematian berkurang dalam jangka menengah. Dalam jangka panjang, risiko kemungkinan akan terus menurun dan bahkan dapat turun ke tingkat yang diharapkan pada populasi umum—dalam hal ini, pasien yang tersisa dapat dianggap telah sembuh.
Sebagai alternatif, pembayar mungkin ragu untuk menggunakan model “penyembuhan” jika data terbatas mengenai (i) berapa lama penyembuhan akan berlangsung dan (ii) berapa banyak individu yang akan “sembuh”. Namun, dokumen dukungan teknis NICE yang diperbarui (TSD 21) menjelaskan beberapa metode yang lebih fleksibel ini.
Penulis menggambarkan model penyembuhan sebagai pembagian semua bahaya semua penyebab h
Terdapat dua jenis model penyembuhan: model penyembuhan campuran (MCM) dan model penyembuhan non-campuran (NMC). Para penulis menjelaskan MCM sebagai berikut:
MCM berasumsi bahwa ada dua kelompok individu – mereka yang sembuh dari penyakit mereka dan mereka yang tidak. Ketika dimasukkan dalam kerangka kelangsungan hidup relatif, tingkat kematian populasi umum dimasukkan langsung ke dalam model dan model tersebut menggunakan ini, dikombinasikan dengan distribusi parametrik yang dipilih untuk mewakili pasien yang tidak sembuh, untuk memperkirakan fraksi penyembuhan. Tingkat kematian populasi umum diambil dari tabel kehidupan yang relevan, dengan tingkat dari tahun kalender yang sesuai digunakan, dan ini selanjutnya dikelompokkan berdasarkan karakteristik seperti usia dan jenis kelamin, sehingga setiap peserta uji coba dapat diberi tingkat kematian latar belakang yang diharapkan.
MCM menggabungkan populasi yang sembuh dan tidak sembuh, sedangkan yang sembuh memiliki mortalitas populasi umum. Namun, penting untuk dicatat bahwa pemodel tidak “memutuskan” persentase kesembuhan; ini diperkirakan dari data. Secara khusus, setiap individu dalam kumpulan data tidak ditetapkan untuk disembuhkan atau tidak; melainkan mereka ditetapkan probabilitas untuk disembuhkan; seseorang hanya dapat memperkirakan fraksi kesembuhan pada tingkat populasi dengan merata-ratakan probabilitas kesembuhan ini di seluruh populasi.
Untuk membuat kode MCM, seseorang dapat menggunakan campuran str di Stata atau flexsurv Dan menyembuhkan di R.
NMCsebaliknya, membagi populasi menjadi kelompok yang disembuhkan dan yang tidak disembuhkan secara langsung. Sebaliknya, ‘yang disembuhkan’ didefinisikan sebagai berikut:
NMC tidak berasumsi bahwa ada sekelompok pasien yang “sembuh” pada awal. Titik waktu terjadinya penyembuhan bergantung pada saat bahaya yang dimodelkan bertemu dengan bahaya yang diamati pada populasi umum. Jika disesuaikan menggunakan model parametrik standar, tidak ada batasan kapan konvergensi ini akan terjadi.
Meskipun pendekatannya berbeda, penulis mencatat bahwa ketika MCM dan NMC disesuaikan dengan distribusi parametrik yang sama, tingkat penyembuhannya sering kali serupa.
Untuk mengkodekan NCM, seseorang dapat menggunakan campuran strsn atau stpm2 di Stata, atau flexsurvBahasa Indonesia: menyembuhkan Dan rstpm2 di R.
Saya sarankan Anda membaca makalah lengkapnya. Sisa makalah ini memiliki aplikasi empiris, kiat tentang kapan seseorang harus (dan tidak boleh) menggunakan model penyembuhan, dan banyak lagi. Bacaan yang sangat menarik.
RisalahPos.com Network
Related posts
# PARTNERSHIP
