Mengapa begitu sulit memperkirakan nilai obat yatim piatu yang diindikasikan untuk pengobatan penyakit langka? Ada berbagai alasan, namun tinjauan pelingkupan oleh Grand et al. (2024) memberikan ringkasan yang bagus mengenai isu-isu ini. Tantangan utamanya mencakup ukuran sampel yang kecil untuk hampir semua parameter dan kurangnya data secara keseluruhan. Lebih khusus lagi, isu-isu utama yang diidentifikasi dalam makalah ini meliputi:
- Riwayat alami penyakit: Data epidemiologi yang tidak jelas (misalnya insiden, prevalensi), lintasan penyakit yang tidak jelas, seringnya keterlambatan diagnosis/salah diagnosis; tantangan dalam menciptakan daftar penyakit
- Efektivitas klinis. Uji coba seringkali berdurasi singkat dengan ukuran sampel yang kecil; titik akhir pengganti yang sedikit atau tidak tervalidasi dengan baik; kesulitan untuk membandingkan pengobatan karena heterogenitas dalam rejimen pengobatan dan desain penelitian.
- Biaya. Keterbatasan data mengenai beban ekonomi akibat penyakit dan biaya tidak langsung; kemampuan transfer kesimpulan biaya antar studi menjadi tantangan karena variasi negara
- Kualitas hidup: Hanya sedikit penelitian mengenai HRQoL dan penelitian yang dilakukan mempunyai ukuran sampel yang kecil; beberapa metrik kualitas hidup spesifik penyakit; HRQoL diukur pada titik waktu yang terbatas sehingga membuat pemetaan lintasan penyakit non-linier menjadi sulit; fokus terbatas pada pengasuhan informal
- Efektivitas biaya. Beberapa penelitian sebelumnya; banyak bias (misalnya bias publikasi, bias sponsorship); terbatasnya transferabilitas hasil CEA karena perbedaan hasil yang tidak konsisten di seluruh rangkaian layanan kesehatan; sering menggunakan asumsi; kegagalan untuk melaporkan asumsi tingkat diskonto; heterogenitas parameter masukan; beberapa data tingkat pasien
- Dampak anggaran. Hanya sedikit penelitian BIM yang dipublikasikan untuk penyakit tertentu; seringnya penggunaan asumsi yang tidak terbukti; kegagalan untuk melaporkan perawatan terkait obat
- Nilai/penggantian biaya. Ambang batas CEA di suatu negara untuk penyakit langka sangat bervariasi antar negara; persyaratan kerangka nilai berbeda-beda di setiap negara; penetapan harga referensi dapat menghambat peluncuran di negara-negara berpendapatan rendah; penggunaan MCDA dapat mengatasi beberapa keterbatasan CEA namun menghasilkan keterbatasan lain (misalnya transparansi, konsistensi antar perawatan)
Untuk mengatasi hambatan ini, penulis mengusulkan sejumlah solusi termasuk bekerja secara langsung dengan kelompok advokasi pasien, membuat daftar penyakit, mempertimbangkan perjanjian pembayaran/pembagian risiko berbasis hasil. Bekerja dengan pendukung pasien untuk mengumpulkan data dan membuat daftar penyakit sangatlah membantu; di sisi lain, meskipun pembayaran berbasis hasil (outcome-based payment) akan menyelesaikan masalah ketidakpastian, pembayaran tersebut mungkin terlalu mahal karena sebagian besar biaya tetap untuk menyiapkan dan mengelola perjanjian ini mungkin tidak sebanding dengan biayanya jika hanya mencakup sedikit pasien.
Anda dapat membaca lebih detail mengenai tantangan dan peluang dalam evaluasi ekonomi penyakit langka di sini.
